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Sarepta Therapeutics Inc
SRPT · Tipo di moat: REGULIERUNG
Sarepta Therapeutics sviluppa e commercializza terapie geniche basate su RNA e trattamenti di exon-skipping per malattie neuromuscolari rare, in particolare la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), e genera ricavi principalmente dalla vendita di questi farmaci specialistici approvati a una popolazione di pazienti strettamente definita negli Stati Uniti e sempre più a livello internazionale.
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